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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

新型举国体制助力科技自立自强******

　　作者：白俊红、陈新、郭进（南京师范大学商学院）

　　科技创新是推动国家富强与民族复兴的核心动力。在激烈的国际竞争中抢占高地、掌握话语权，归根结底要依赖关键核心技术的攻关和突破。相较于一般的技术创新，关键核心技术的研发往往是“难啃的硬骨头”，不仅涉及要素的协调配置、研发团队的通力合作，离不开党中央的统一领导和政府相关部门的有力引导，甚至需要举全国之力。党的二十大报告指出，要完善党中央对科技工作统一领导的体制，健全新型举国体制，强化国家战略科技力量，优化配置创新资源。当前，面对新一轮科技革命和产业变革的历史机遇与挑战，充分利用新型举国体制强大的资源调配能力与组织动员能力，实现核心技术创新领域的关键性突破，从而助力科技自立自强已迫在眉睫，需从多个角度精准把握、积极推进。

　　新型举国体制应新时代而生

　　我们党历来重视科技创新的发展及技术进步引领下的经济增长。新中国成立后，为适应当时创新资源匮乏、科技基础薄弱的历史条件，我国积极在全国范围内统一调配资源，在国防、航天等重大领域取得了举世瞩目的成就。而随着研发资源的不断积累和人才队伍的迅速扩张，以及市场在资源配置中的决定性作用日益凸显，我国科技创新的大环境已然发生变化。探索新时代下契合我国科技创新大环境的新型举国体制，是对传统举国体制的继承与创新，亦是我国协调资源攻坚克难、化解矛盾着力创新的必然选择。

　　第一，明确市场机制的决定作用。新型举国体制继承了传统举国体制所体现出的强大制度优势，牢牢握紧“统一指挥、高效动员、协同攻坚”的大旗，依然强调中央政府在国家重大技术突破中承担的引领和协调作用。世界经济形势风云变幻，举国体制的主体结构面临优化升级，亟须通过政府与市场的有效协作来实现技术突破，形成以有为政府为主导、有效市场相协同的创新局面。

　　第二，把握因事制宜的运行手段。我国“十四五”规划和2035年远景目标纲要明确指出，“坚持创新在我国现代化建设全局中的核心地位，把科技自立自强作为国家发展的战略支撑”。新型举国体制在传统举国体制的基础上，明确了举国体制的适用范围，以区分其在不同科技创新项目中的作用程度。概括而言，在关系国家重大利益的关键科技领域，强调发挥新型举国体制的主导作用；对于适宜分散式研发的科技创新项目，新型举国体制则保留个体创新的自主性。

　　第三，依托数字技术的全新力量。伴随新一轮科技革命和产业变革，我国的数字经济已取得长足发展，为工作协同、机制建设、政策执行等提供了重要的技术支撑。2021年10月，习近平总书记在十九届中央政治局第三十四次集体学习时指出：“要牵住数字关键核心技术自主创新这个‘牛鼻子’，发挥我国社会主义制度优势、新型举国体制优势、超大规模市场优势，提高数字技术基础研发能力，打好关键核心技术攻坚战，尽快实现高水平自立自强，把发展数字经济自主权牢牢掌握在自己手中。”数字经济能够打破时空限制，有力推进组织动员与资源调配，无疑是保障新型举国体制运行效率和长期发展的重要“法宝”。

　　以有效市场合理配置为抓手

　　习近平总书记在中国科学院第二十次院士大会、中国工程院第十五次院士大会和中国科协第十次全国代表大会上强调：“要推动有效市场和有为政府更好结合，充分发挥市场在资源配置中的决定性作用，通过市场需求引导创新资源有效配置，形成推进科技创新的强大合力。”创新资源市场化配置是新型举国体制下实现关键核心技术突破的重要基础，同时也是实现科技自立自强和建成社会主义现代化强国的重要保障。市场对创新资源配置的影响体现在要素流动、产权保护、价格稳定和市场运作等方面，构建适宜新型举国体制的创新要素市场化配置机制，有助于提高创新资源配置效率，着力实现关键核心技术突破。

　　创新资源的有效配置也是实现技术需求和创新供给有效对接，推动产业链和创新链深度融合的关键环节。习近平总书记指出：“要围绕产业链部署创新链、围绕创新链布局产业链，推动经济高质量发展迈出更大步伐。”新型举国体制下实现关键核心技术的突破，需要重视核心技术与产业发展的紧密关系，重视市场机制在其中的重要作用，推动研发要素向产业链上具有更高生产率的企业与部门流动。同时，鼓励企业以市场需求为导向，充分利用市场在核心技术突破和产业转型升级中的关键作用，强化关键研发成果的转化应用。

　　一直以来，政产学研金之间的协同创新，不仅在中微观层面推动了产业升级与企业转型，更在宏观层面被视作充分发挥中国特色社会主义制度“集中力量办大事”的显著优势、形成自主创新体系的着力点。推动建设新型举国体制，要围绕对国家发展和经济安全具有重大战略意义的科技创新领域进行统筹布局，推动行政机制和市场机制深度融合，充分激发和提升政产学研金各类主体的创新活力与协同效率。在新型举国体制下，市场机制赋予协同创新以全新的运作逻辑，必须利用好市场这只“看不见的手”，加快发展政府特设机构主导的协同创新、大型央企和头部民营企业主导的协同创新以及国家级科研机构主导的协同创新等模式，推动关键核心技术研发实现里程碑式跨越。

　　以有为政府统筹领导为保障

　　习近平总书记在中央全面深化改革委员会第二十七次会议上强调，健全关键核心技术攻关新型举国体制，要加强党中央集中统一领导，建立权威的决策指挥体系。加快构建新型举国体制，党中央的统一领导是核心生命力，有为政府的统筹领导与有效决策是根本保障。在充分发挥市场机制在资源配置中的决定性作用的同时，仍需有为政府的科学统筹与顶层设计，以形成新型举国体制下科技创新发展的强大助力。

　　一是统筹资源配置。通过对人才、资金等资源的全局配置，在充分激发市场主体活力的同时，平衡利益分配，不断完善组织管理制度，有力发挥在科技创新领域中“集中力量办大事”的制度优势，着力提升组织动员能力与宏观调控效率。在整体规划部署下，将科技创新战略与研发资源的市场化需求、企业的核心技术攻关方向有机结合，从而更好落实创新驱动发展战略，实现高水平科技自立自强。

　　二是科学简政放权。全局规划、统一调配不是行政制度的弃“简”从“繁”。新型举国体制下，深化政府部门改革，合理压缩相关行政审批，及时为市场及企业减负。务实有效的简政放权将激发各类创新主体的活力与动力，形成各部门各领域协同的良好局面，凝聚起新型举国体制下关键核心技术攻坚所需的人力、物力、财力等各项资源。

　　三是重视要点规划。关键核心技术突破要科学谋划。习近平总书记指出：“要加强战略谋划和系统布局，坚持国家战略目标导向，瞄准事关我国产业、经济和国家安全的若干重点领域及重大任务，明确主攻方向和核心技术突破口，重点研发具有先发优势的关键技术和引领未来发展的基础前沿技术。”在具体政策制定时，应当综合考虑科技创新项目的整体发展方向与近期亟须攻克的重点任务，优先聚焦国家当前重要战略需求，精准实施，重点突破。这就要求以新型举国体制为抓手，筛选若干关键核心技术创新对象，对重点项目进行持续跟进，切实提高关键领域自主创新能力，提升国家创新体系整体效能。

　　（本文系国家社科基金重大项目“新型举国体制下技术突破的市场机制和政策路径研究”（21&ZD122）阶段性成果）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）